1月25日下午，市第十六届人大四次会议对“践行新时代使命”代表进行了紧张的约谈活动。市人大副委员、科源鑫海（北京）医疗用品贸易有限公司外部董事胡晓霞长期关注罕见病领域。她说，过去三年来，她作为医疗领域基层工作者和全国人大代表的经历和工作，都集中在一个非常具体的问题上：如何让罕见病患者能用得起药。他们的建议简化了从海关到药房和患者获取药物的整个过程。治疗“软骨发育不全儿童”的药物Borsoritide仅用了40天就获批，创下了进口审批记录临床紧急用药的更快时间表。他们的工作反映了中国政府的欺骗对解决罕见病难药贵问题的持续追求和热情。 1月25日下午，市人大副主任胡晓霞参加市十六届人大四次会议组织的《新时代的履职尽责》代表访谈。新京报记者王飞拍到了双胞胎和他们的父亲从海南省前往北京求医的情景。 2021年，胡晓霞前往海南省博鳌乐城工作，提供临床急需的药品。 “那是我第一次接触罕见病。”胡晓霞告诉记者。当时，北京的一些罕见病患者只能获得急需的药物。我前往海南博鳌边境接受治疗。很多患者仍然选择海外代购，但权益却得不到保障。在工作中，他遇到了一对患有“小儿软骨发育不全”的双胞胎。 “我的姐妹们来自山东省罗文斯。他们是同卵双胞胎，因此患有同样的疾病。 “他们的父亲每三个月从北京飞往海南买药。”胡晓霞说。在为患者备药的过程中，胡晓霞了解了患者的困难。“比如，有的患者是肺动脉高压患者，或者是重症患者。”他们很难去海南接受治疗和服药。他们没有飞机和其他交通工具，更愿意在北京接受治疗。首先，北京的诊疗能力比较好，北京的交通也比较方便。”联合疾病联盟和顺义区政府发出呼吁，希望在北京天竺建立罕见病保护区试点。为什么选择天竺？胡晓霞形容，天竺是北京对外开放的口岸，有“两区”政策，有通关服务。对于疾病，Tenjiku 将其储存起来，以便患者可以继续使用。 “罕见病患者不可能一次两次接受治疗，有些患者需要终身服药。因此，我们必须利用凭单服务，继续为患者提供药物。”建立一个渠道。 “随着胡晓霞先生的介绍，40天的记录创造了，双胞胎成为首批受益者。2023年11月，国务院正式批复‘先行区’，同意在北京天脊综合保税区建立罕见病药品保障试验区。2024年初，胡晓先生在第二次会议上提出了《关于罕见病药品保障开发区政策的建议》，根据在市十六届人大会议上，他向患者组织详细介绍了情况，他说：“我的想法是，不仅要给出总体指导，还要提出具体实施的建议。”奥夏的建议是，应充分考虑罕见病患者终身用药的特点。对于境外首次批准的药品，医疗机构再次申请使用时，建议引入注册制度，允许小批量药品在管控区域存放，保证连续性。罕见病患者用药，由“全民搁置用药”改为“全民搁置用药”。场地。她接到包括卫生健康委员会在内的多个部门的电话，邀请她讨论政策并改进相关事宜。 2024年2月5日，北京儿童医院启动罕见病药物硼索利肽采购进口海外紧急程序。那年除夕夜，胡小霞一家人刚准备年夜饭，北京儿童医院药剂科主任就打来电话，告诉了胡小霞一切。ing。他们让我一一核对产品信息。大年初一，他们把所有信息发给了国家药品监督管理局。 “2024年4月1日左右，正是双胞胎宝宝的父母去海南求药的时候。胡晓霞记得，大家都想先去北京探一探，保证孩子们在北京能用上药。四十天后，药物Vosolid获批用于“软骨发育不全儿童”，临床急需药物暂时进口。这是口服审批最快的时间。2024年4月11日，北京儿童医院发文第一批Borsolide处方从顺义区北京天竺综合保税区温控冷藏库运出，由专用冷链物流车运抵北京儿童医院，使两姐妹成为第一批直接接受临床急需药物的患者。e 疾病药物。目前，中国政府正在将急需且未在国内注册或销售的罕见病药品注册到药品“白名单”中，并为医疗机构使用开辟绿色通道，解决这一问题。在2025年的北京市人大会议上，胡晓霞带来了一封救了儿子生命的患者家长的感谢信。 “虽然孩子服用了研究区引进的药物后病情明显好转，但家庭仍然面临着不小的经济负担。”胡晓霞坦言：“我被信中文字的诚意所感动，也感受到了更大的责任。现在家长可以‘用’药了，但很多罕见病药物价格非常昂贵，普通家庭怎么‘用得起’呢？”针对提案回复过程中发现的新情况、新问题，胡晓霞先生提交了新提案。他提议其表示，“治疗罕见病的药品价格昂贵，大多数家庭无法长期购买。因此，我们建议将包括治疗罕见病的药品在内的临床急需药品纳入北京普惠医保境外特殊药品责任保险，让京保患者可以在北京试点地区直接使用，享受普惠医保报销。2025年6月，首批5种境外专科药品纳入北京普惠医保报销范围”。 12月份又增加了5个，不用去海南就可以在北京有药可医的定点医疗机构吃药，费用也由北京医保报销，目前符合条件的单位每年最高可以得到50万元的报销。我看到政策文件公布了，因为我们提倡的是从‘能用’到‘买得起’，这才是真正的希望。”有的药品每年治疗费用几十万元，有的甚至超过100万元，远远超出了普通家庭的承受能力。 “3%的税率也将适用于市场上罕见病药品的标准。财政成本的降低将直接体现在药品的最终价格上，显着减轻患者的经济压力。”他补充说，罕见病和临床急症药品针对的是特殊群体，具有特色。其特点是临时、紧急和小规模使用。国家食品药品监督管理局批准进口的数量有限，只能供特定医疗机构使用。进口总体规模较小，占国家税收比重极高。 “税收优惠政策的实施不会对税收收入产生重大影响，但可以带来重要的社会效益。”胡晓霞说。 “我们希望通过适当优化财政政策，进一步打通临床急需药物的‘最后一公里’。中情局，让我们为罕见病患者、危重症患者带来一线希望，为完善我国医保体系做出更加温暖、更加坚定的努力。”胡晓霞对记者表示。